Определение количества амброксола в крови

[westbrig]

Добрый день, уважаемые форумчане. Мы сами - совсем не химики. Обычная семья из Беларуси. Обратиться к вам, профессионалам, заставила беда, пришедшая в нашу семью. Нашему младшему сыну (возраст 10,5 лет) в августе поставили диагноз редкой генетической белезни «Мукополисахаридоз, 3 тип, болезнь Санфилиппо, подтип В».  Не очень хочется загружать вас подробностями, хотелось бы про суть нашей просьбы.  Болезнь не лечится на сегодня никак. Мало того, она еще и прогрессирует (что самое страшное).  Но... есть некоторые исследования, в том числе и исследования в рамках зарегистрированного патента, о том, что обычное известное лекарство АМБРОКСОЛ очень хорошо справляется с задачами очищения клеток от накопленного гепарина, а также даже с задачей увеличения активности фермента, который у нас практически отсутствует и не выполняет свою функцию. У нашего сына сохранены многие навыки, но мы видим, как они ослабевают.  Нам нельзя терять время.  Я приложу файл с самим патентом и файл с частичным переводом на русский. Там на рисунках 1 и 8 видно, что максимальный эффект достигается при концентрации амброксола в крови = некоторому числу 10мю. Мы немного консультировались с педиатрами, некоторые из них не против эксперимента.  Но никто даже не предложил, а сколько же давать ребенку и по какой схеме амброксол, чтобы добиться концентрации близкой к 10мю.  Понятно, что надо делать поправку на возраст, вес, метаболизм. Вот суть вопроса как раз в том:   1. Можно ли для начала теоретически по каким-то известным только вам формулам предложить дозировку.   2. ВАЖНО.  Можно ли какими-то анализами периодически проверять, добились ли мы нужной концентрации.   Мы, конечно же, будем пытаться контролировать и те параметры, которые начально сказали нам о самой болезни. Но это как бы уже завершающий этап.  Пожалуйста, не оставьте наш пост без внимания.  Цепляемся за каждую соломинку.  СПАСИБО ВСЕМ НЕРАВНОДУШНЫМ ФОРУМЧАНАМ.       К сожалению, наши вложения оказались суммарно больше 200кб.   Если кто откликнется, мы перешлем вложения другим способом.

[Arkadiy]

напишите номер патента. По номеру легко найти любой патенти в мире,  а перевести его можно на любой язык  яндекс-переводчиком

[westbrig]

https://drive.google.com/drive/folders/1lOA7shxnzFJ9yzQgSMPDPFkglgrFLouj?usp=sharing

[chemist-sib]

В фармакотерапии, насколько я понимаю, есть два способа "дозирования" ЛС для достижения целевого лечебного эффекта: "добавлять" дозу до достижения определенной концентрации (как правило - в крови или в ее частях (плазме, сыворотке), либо до достижения необходимого терапевтического эффекта. Первый путь реально используется для очень небольшого круга ЛС, для которых есть четкая прямая зависимость "концентрация-эффект" и более-менее удобные методы лабораторного контроля концентраций в биоматрице (т.н., терапевтический мониторинг). Второй путь - гораздо более распространенный, тем более - для ЛС с широким терапевтическим индексом (интервалом между недействующей и "сверхдействующей" - токсической - дозой). Амброкол, судя по тому, что о нем писали и пишут в умной литературе - как раз, прекрасно подходит именно под этот, второй, вариант. Ваши доктора не рассматривали это?

Изменено 29 Октября, 2021 в 05:14 пользователем chemist-sib

[westbrig]

Спасибо.  Еще толком нас никакие доктора не взяли к себе.  Заинтересовалась врач из РНПЦ "Мать и дитя" (Минск), а также поедем в Москву к лучшим спецам по этой теме (хотя где их взять, если заболевание очень редкое).   На них надежда.  Всё-таки мы - обыватели, хотя и не пассивные.  Везде все ищем и узнаем. Наш ребенок - только наша проблема и забота.   

[Vlad4]

Вот только что неделю пил амброксол, к концу его действие ослабло,  АЦЦ более мощный эффект имеет.

[Loiso Pondohva]

28.10.2021 в 23:10, westbrig сказал:

Добрый день, уважаемые форумчане. Мы сами - совсем не химики. Обычная семья из Беларуси. Обратиться к вам, профессионалам, заставила беда, пришедшая в нашу семью. Нашему младшему сыну (возраст 10,5 лет) в августе поставили диагноз редкой генетической белезни «Мукополисахаридоз, 3 тип, болезнь Санфилиппо, подтип В».  Не очень хочется загружать вас подробностями, хотелось бы про суть нашей просьбы.  Болезнь не лечится на сегодня никак. Мало того, она еще и прогрессирует (что самое страшное).  Но... есть некоторые исследования, в том числе и исследования в рамках зарегистрированного патента, о том, что обычное известное лекарство АМБРОКСОЛ очень хорошо справляется с задачами очищения клеток от накопленного гепарина, а также даже с задачей увеличения активности фермента, который у нас практически отсутствует и не выполняет свою функцию. У нашего сына сохранены многие навыки, но мы видим, как они ослабевают.  Нам нельзя терять время.  Я приложу файл с самим патентом и файл с частичным переводом на русский. Там на рисунках 1 и 8 видно, что максимальный эффект достигается при концентрации амброксола в крови = некоторому числу 10мю. Мы немного консультировались с педиатрами, некоторые из них не против эксперимента.  Но никто даже не предложил, а сколько же давать ребенку и по какой схеме амброксол, чтобы добиться концентрации близкой к 10мю.  Понятно, что надо делать поправку на возраст, вес, метаболизм. Вот суть вопроса как раз в том:   1. Можно ли для начала теоретически по каким-то известным только вам формулам предложить дозировку.   2. ВАЖНО.  Можно ли какими-то анализами периодически проверять, добились ли мы нужной концентрации.   Мы, конечно же, будем пытаться контролировать и те параметры, которые начально сказали нам о самой болезни. Но это как бы уже завершающий этап.  Пожалуйста, не оставьте наш пост без внимания.  Цепляемся за каждую соломинку.  СПАСИБО ВСЕМ НЕРАВНОДУШНЫМ ФОРУМЧАНАМ.       К сожалению, наши вложения оказались суммарно больше 200кб.   Если кто откликнется, мы перешлем вложения другим способом.

Глядите. Утилитарно это делается так. Берётся время полуметаболизации препарата у амброксола это 7-12 часов в плазме или 22ч с учётом метаболитов. Это время за которое выводится половина препарата в среднем (сын очевидно не курит, так что фермент печени ответственный за это у него скорее всего стандартно работает, у курильшиков было бы быстрее). После делается расчёт по данным из инструкции https://www.vidal.ru/drugs/ambroxol__22628 . 85 процентов всосётся и попадёт в плазму, сколько у  ребёнка крови можно найти. Максимальная концентрация достигается через час-три после приёма. После чего можно (если у нас могут сделать анализы на его концентрацию в крови) сделать анализы и посмотреть, согласуется ли предсказываемая концентрация препарата с его реальной. И составить в Excel табличку по часам где можно будет ввести данную ребёнку дозу, сколько всосалось, сколько станет через час, два, три, двенадцать итд. И исходя из этой таблички судить как достичь примерно постоянной концентрации в течении всего дня и когда давать препарат в такой дозе. Я такую составлял подруге, которая пила Вальпроат долго. 
Не уверен полностью, что вы поняли, хотя по идее, работать с формулами в Excel довольно легко. Но нужно ещё судить по данным анализов и эффектам которые препарат оказывает (или не оказывает). Поговорите ещё с педиатрами. По идее у них есть понятие когда при приёме препарата через время должна установиться равновесная концентрация в крови (допустим пьёт дедушка по четверти таблетки леводопы раз в 6 часов и через пару дней у него примерно одна концентрация в течении дня). По амброксолу я такой инфы не нашёл, но по идее её можно будет вывести из получившийся таблицы. Если вдруг что-то не поняли - пишите 

[westbrig]

Спасибо. Буду разбираться.  Пишите кто еще что думает.   Хочу плотнее поработать с педиатрами.  Возможно, тоже по форумам...